AVANÇOS RECENTES NO TRATAMENTO DA LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA: UMA REVISÃO BIBLIOGRÁFICA¹

RECENT ADVANCES IN THE TREATMENT OF ACUTE MYELOID LEUKEMIA: A LITERATURE REVIEW

REGISTRO DOI: 10.69849/revistaft/cs10202511122045


Dannilo Raizer Gonzaga2
João Pedro Rios Lacerda3
Omar Borges de Oliveira Júnior4
Rodrigo Izidório Leoni5
Ricardo Torres Negraes6


RESUMO: A Leucemia Mieloide Aguda (LMA) é uma neoplasia hematológica agressiva caracterizada  pela proliferação descontrolada de blastos mieloides, associada a altas taxas de mortalidade e  prognóstico desfavorável, especialmente em pacientes idosos. Tradicionalmente, o tratamento baseia se na quimioterapia intensiva e no transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas; contudo,  as elevadas taxas de recaída e os efeitos adversos impulsionaram o desenvolvimento de terapias  inovadoras. Este trabalho consiste em uma revisão bibliográfica integrativa, realizada em bases de  dados como PubMed, SciELO, Springer, MDPI e Nature, considerando artigos publicados entre 2016  e 2025. Foram inicialmente identificados 40 estudos, dos quais 26 atenderam aos critérios de inclusão  e compuseram a análise final. Os resultados evidenciam avanços significativos com terapias-alvo, como  inibidores de FLT3 e IDH1/IDH2, que ampliaram as possibilidades de tratamento personalizado. Além  disso, a imunoterapia — incluindo bloqueadores de checkpoints imunológicos e terapias celulares —  apresenta potencial promissor, apesar de desafios relacionados à toxicidade e aplicabilidade clínica.  Estratégias combinadas, como a associação de hipometilantes e venetoclax, demonstraram aumento  nas taxas de resposta e de sobrevida em pacientes inelegíveis para regimes intensivos. O transplante  de células-tronco permanece como terapia central, com inovações que buscam reduzir complicações  e ampliar sua aplicabilidade. Conclui-se que, embora os avanços recentes representem um marco na  evolução terapêutica da LMA, os desafios persistem, incluindo a resistência a drogas, a necessidade de  estudos de longo prazo e o acesso desigual às novas terapias. Dessa forma, reforça-se a importância  da pesquisa contínua e da integração de abordagens personalizadas no manejo clínico da LMA.  

Palavras-chave: Leucemia mieloide aguda. Terapias-alvo. Imunoterapia. Transplante de células tronco. Revisão integrativa.  

ABSTRACT: Acute Myeloid Leukemia (AML) is an aggressive hematological malignancy characterized  by uncontrolled proliferation of myeloid blasts, with high mortality rates and poor prognosis, particularly  in elderly patients. Traditionally, treatment has relied on intensive chemotherapy and allogeneic  hematopoietic stem cell transplantation; however, high relapse rates and treatment-related toxicities  have driven the development of innovative therapeutic strategies. This study is an integrative literature  review conducted in databases such as PubMed, SciELO, Springer, MDPI, and Nature, including articles published between 2016 and 2025. A total of 40 studies were initially identified, of which 26 met the  inclusion criteria and were analyzed in depth. Findings highlight significant progress with targeted  therapies, including FLT3 and IDH1/IDH2 inhibitors, which have broadened the scope of personalized  medicine. Furthermore, immunotherapy — encompassing immune checkpoint inhibitors and cellular  therapies — has shown promising results, despite ongoing challenges related to toxicity and clinical  feasibility. Combined strategies, such as the use of hypomethylating agents plus venetoclax, have  improved response and survival rates in patients unfit for intensive regimens. Hematopoietic stem cell  transplantation remains a cornerstone of AML therapy, with innovations aimed at reducing complications  and expanding its applicability. In conclusion, while recent therapeutic advances mark a milestone in  AML management, persistent challenges remain, including drug resistance, unequal access to novel  therapies, and the need for long-term studies. Continued research and the integration of personalized  approaches are essential to further improve patient outcomes.  

Keywords: Acute myeloid leukemia. Targeted therapy. Immunotherapy. Hematopoietic stem cell  transplantation. Integrative review.  

1. INTRODUÇÃO 

A Leucemia Mieloide Aguda (LMA) é um câncer hematológico agressivo e de  rápida progressão, caracterizado pela proliferação descontrolada de células mieloides  imaturas na medula óssea, o que compromete a produção de células sanguíneas  normais (National Cancer Institute, S.D.; Verywell Health, 2025). Essa condição  representa aproximadamente 1,1 % de todos os novos casos de câncer nos Estados  Unidos em 2025 e corresponde a cerca de 22010 novos diagnósticos, com uma  estimativa de 11090 óbitos, demonstrando uma alta mortalidade associada à doença  (National Cancer Institute, 2025; Verywell Health, 2025).  

A taxa de sobrevida relativa em cinco anos após o diagnóstico permanece  baixa, com cerca de 32,9 %. A LMA afeta principalmente indivíduos mais velhos, com  mediana de idade aproximadamente 69 anos ao diagnóstico. Diante desse cenário  crítico, torna-se evidente a necessidade premente de terapias inovadoras.  Abordagens como terapias-alvo, imunoterapia, transplante de células-tronco  hematopoiéticas e estratégias terapêuticas combinadas vêm sendo desenvolvidas e  testadas para superar limitações das terapias convencionais e melhorar os desfechos  clínicos (National Cancer Institute, 2025).  

Embora o tratamento da LMA tenha historicamente se baseado na  quimioterapia intensiva e no transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas,  resultados subótimos, especialmente em pacientes idosos ou com doença refratária,  motivaram o desenvolvimento de novas terapias mais precisas e menos tóxicas. A  compreensão dos mecanismos moleculares da doença possibilitou o surgimento de  inibidores direcionados a mutações específicas (por exemplo, mutações no gene FLT3), imunoterapias emergentes e estratégias combinadas que visam aumentar a  eficácia e reduzir a resistência terapêutica (National Cancer Institute, 2025; Verywell  Health, 2025).  

Além disso, o avanço em técnicas de transplante, como a modulação da  resposta imunológica no receptor, tem mostrado potencial de melhorar a qualidade de  vida dos pacientes submetidos a esse tratamento complexo. Por isso, atualizar o  conhecimento sobre os avanços terapêuticos recentes na LMA é fundamental para  embasar práticas clínicas mais eficazes, bem como orientar pesquisas futuras.  

Diante do exposto, o presente trabalho tem como objetivo revisar de forma  sistemática os principais avanços terapêuticos recentes no manejo da Leucemia  Mieloide Aguda (LMA), buscando oferecer uma visão atualizada e abrangente sobre  as estratégias de tratamento mais promissoras. Especificamente, pretende-se  identificar novas terapias-alvo e agentes em desenvolvimento, analisar a evolução do  transplante de células-tronco hematopoiéticas, destacando inovações que minimizam  riscos e ampliam as possibilidades de sucesso terapêutico, bem como avaliar o papel  da imunoterapia e de estratégias terapêuticas combinadas na melhoria dos resultados  clínicos e na sobrevida dos pacientes acometidos por essa neoplasia hematológica  agressiva.  

2. MATERIAIS E MÉTODOS 

O presente estudo caracteriza-se como uma revisão bibliográfica integrativa,  cuja finalidade é reunir, analisar e sintetizar as evidências disponíveis sobre os  avanços recentes no diagnóstico e no tratamento da Leucemia Mieloide Aguda (LMA).  Para a construção deste trabalho, foram consultadas bases de dados de ampla  relevância científica, como PubMed, SciELO, Springer, MDPI e Nature, além de  periódicos especializados na área da hematologia e oncologia.  

Foram adotados critérios de inclusão que contemplaram artigos publicados no  período compreendido entre 2016 e 2025, redigidos em inglês ou português, e que  abordassem diretamente o diagnóstico da LMA, bem como estratégias terapêuticas  inovadoras, incluindo terapias-alvo, imunoterapias e transplante de células-tronco  hematopoiéticas. Por outro lado, foram excluídos estudos com foco exclusivo em  outros subtipos de leucemias sem relação direta com a LMA, além de artigos duplicados nas bases de dados e trabalhos de caráter opinativo que não  apresentarem fundamentação científica.  

O processo metodológico envolveu a leitura integral dos artigos selecionados,  seguida da extração sistemática de informações consideradas relevantes para o  escopo da pesquisa. Posteriormente, os dados foram organizados em categorias  temáticas, possibilitando uma análise crítica e comparativa entre os diferentes estudos  e permitindo identificar avanços, desafios e perspectivas futuras no manejo da LMA.  

3. RESULTADOS E DISCUSSÕES 

Foram inicialmente identificados 40 artigos científicos nas bases de dados  selecionadas, publicados entre os anos de 2016 e 2025. Após a leitura preliminar, 14  estudos foram excluídos por não atenderem aos critérios estabelecidos, seja por  abordarem outras neoplasias hematológicas sem relação direta com a Leucemia  Mieloide Aguda (LMA), seja por apresentarem caráter meramente opinativo ou  duplicado em mais de uma base. Assim, 26 artigos foram incluídos para leitura  integral, criteriosa e objetiva, contemplando publicações em inglês e português,  oriundas de periódicos de alta relevância na área da hematologia.  

Desses 26 artigos, todos foram aproveitados para a composição do presente  Trabalho de Conclusão de Curso, sendo organizados de forma sistemática em  categorias temáticas previamente definidas: aspectos epidemiológicos e fisiopatológicos da LMA; diagnóstico e estratificação de risco; terapias tradicionais;  avanços terapêuticos recentes; e transplante de células-tronco hematopoiéticas. Essa  divisão permitiu não apenas uma análise exploratória e seletiva, mas também uma  discussão crítica sobre as tendências atuais e futuras no manejo clínico da doença.  

A análise dos estudos selecionados evidencia que o tratamento da Leucemia  Mieloide Aguda (LMA) passou, nas últimas décadas, por uma transformação  significativa. As terapias tradicionais, centradas na quimioterapia intensiva e no  transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (Dinardo; Weisdorf, 2020;  Cornelissen; Blaise, 2016), embora ainda fundamentais em muitos protocolos,  demonstram limitações consideráveis, sobretudo em pacientes idosos ou com  comorbidades, resultando em altas taxas de recaída e mortalidade (Freitas et al.,  2016; Ravandi; Stone, 2019).  

Nesse contexto, os avanços terapêuticos recentes têm proporcionado  perspectivas mais promissoras. As terapias-alvo destacam-se como uma das  principais inovações, com a introdução de inibidores de FLT3, como o midostaurin e  o gilteritinibe, que mostraram benefício significativo em pacientes com mutações  específicas, aumentando a sobrevida global (Stone et al., 2017; Perl et al., 2019). Da  mesma forma, os inibidores de IDH1 e IDH2, como ivosidenibe e enasidenibe,  demonstraram eficácia em subgrupos de pacientes com mutações nesses genes,  ampliando o leque de opções personalizadas (Dinardo et al., 2018; Stein et al., 2017).  

Outra frente de inovação refere-se à imunoterapia. Estudos recentes  evidenciam avanços tanto no uso de inibidores de checkpoints imunológicos quanto  no desenvolvimento de terapias celulares, como CAR-T e células NK, com resultados  preliminares encorajadores (Davids; Kim, 2019; Nishida; Saito, 2020; Ramanujam et  al., 2020). Apesar de ainda enfrentarem desafios relacionados à toxicidade e à  aplicabilidade clínica, essas estratégias apontam para um futuro em que o sistema  imune será mais amplamente explorado como ferramenta terapêutica contra a LMA.  

As terapias combinadas também se mostram promissoras, especialmente na  associação de quimioterapia ou agentes hipometilantes com novas drogas-alvo.  Ensaios com azacitidina associada ao venetoclax demonstraram taxas de resposta  superiores às obtidas com regimes convencionais, inclusive em pacientes não elegíveis para quimioterapia intensiva (Di Nardo et al., 2020; Wei et al., 2019). Essa  tendência de combinações personalizadas reforça a necessidade de abordagens  flexíveis, adaptadas ao perfil genômico e clínico do paciente.  

O impacto clínico desses avanços é evidente: melhorias consistentes em  sobrevida global, redução de recaídas e ampliação das opções terapêuticas,  sobretudo para pacientes antes considerados sem alternativa terapêutica eficaz  (Haematologica, 2023; Amantéa et al., 2025). Entretanto, os desafios persistem. A  resistência adquirida a novas drogas continua sendo um obstáculo relevante,  limitando a durabilidade das respostas (Aziz et al., 2017).  

O acesso desigual a terapias inovadoras, especialmente em países de baixa e  média renda, restringe a aplicabilidade universal dos avanços descritos (Silva; Lima;  Souza, 2021). Finalmente, a necessidade de estudos de longo prazo permanece, uma  vez que muitos ensaios clínicos ainda apresentam segmento restrito, não permitindo  conclusões definitivas sobre a sustentabilidade dos benefícios observados.  

Assim, os resultados desta revisão confirmam que, embora a quimioterapia e o  transplante continuem como pilares do tratamento da LMA, os avanços recentes nas  terapias-alvo, imunoterapias e estratégias combinadas têm remodelado o cenário  terapêutico, oferecendo maior possibilidade de individualização e aumento da eficácia.  Contudo, superar os entraves relacionados à resistência, ao acesso e ao  monitoramento de longo prazo será essencial para consolidar tais progressos no  manejo clínico cotidiano da doença.  

4. REFERENCIAL TEÓRICO  

4.1 Aspectos epidemiológicos e fisiopatologia da LMA  

A Leucemia Mieloide Aguda (LMA) é uma neoplasia hematológica agressiva  que tem sido descrita como uma das leucemias mais incidentes em adultos,  especialmente em indivíduos com idade superior a 60 anos. Historicamente, o  reconhecimento da LMA remonta ao final do século XIX, quando se iniciaram as  primeiras descrições clínicas e hematológicas da doença. Desde então, avanços significativos permitiram a compreensão mais detalhada de sua fisiopatologia e de  seus fatores predisponentes (Karger, 2024).  

Do ponto de vista epidemiológico, a LMA apresenta incidência variável de  acordo com a faixa etária e a região geográfica. No Brasil, estudos demonstram que  a maioria dos casos ocorre em adultos, com discreta predominância no sexo  masculino, refletindo padrões observados em outros países (Silva; Lima; Souza, 2021;  Freitas et al., 2016). Além disso, aspectos como exposição ocupacional a agentes  químicos, radiação ionizante, história prévia de quimioterapia e predisposição  genética estão entre os principais fatores de risco associados ao desenvolvimento da  doença (Haematologica, 2023).  

No campo da fisiopatologia, a LMA é caracterizada pela proliferação  descontrolada de blastos mieloides imaturos, que se acumulam na medula óssea e  comprometem a produção de células hematopoiéticas normais. Avanços recentes têm  evidenciado que mutações em genes reguladores da diferenciação celular, como  FLT3, NPM1, IDH1 e IDH2, além de alterações epigenéticas e disfunções em vias de  sinalização, desempenham papel central na patogênese e no prognóstico da doença  (Karger, 2024; Haematologica, 2023). Dessa forma, a compreensão desses  mecanismos moleculares não apenas aprimora o conhecimento sobre a progressão  da LMA, como também fundamenta o desenvolvimento de terapias-alvo cada vez  mais eficazes.  

4.2 Diagnóstico e estratificação de risco  

O diagnóstico da Leucemia Mieloide Aguda (LMA) baseia-se inicialmente em  achados clínicos e laboratoriais clássicos — citopenias, presença de blastos no  hemograma e alterações morfológicas na medula óssea — complementados por  imunofenotipagem por citometria de fluxo e exames citogenéticos convencionais.  Entretanto, nas últimas décadas houve um avanço significativo na incorporação de  análises moleculares ao processo diagnóstico, o que permitiu não apenas confirmar o  diagnóstico, mas também estratificar o risco e orientar decisões terapêuticas mais  precisas (Small; Oh; Platanias, 2022). 

O emprego de painéis de sequenciamento de nova geração (NGS) para  detectar variantes em genes recorrentes na LMA — como FLT3, NPM1, IDH1/2, TP53,  entre outros — tem-se mostrado fundamental para a classificação prognóstica e para  a indicação de terapias-alvo. Revisões recentes ressaltam que painéis padronizados  e otimizados para diagnóstico clínico permitem identificação rápida e sensível de  alterações acionáveis, favorecendo a abordagem terapêutica individualizada e a  seleção de pacientes para ensaios clínicos (Chaudhary et al., 2024).  

Além disso, a literatura tem apontado para biomarcadores emergentes com  potencial prognóstico e preditivo. Estudos que investigam mutações genéticas como  biomarcadores de resposta e resistência, assinaturas de expressão e marcadores de  superfície celular (ex.: CD36) sugerem utilidade na previsão de recorrência e na  estratificação de risco, embora muitos desses achados ainda requeiram validação  prospectiva ampla antes de adoção rotineira clínica (Aziz et al., 2017; Amantéa et al.,  2025).  

Complementarmente, revisões sobre biomarcadores ressaltam o papel de  marcadores moleculares e epigenéticos no acompanhamento da doença mínima  residual (DMR), fator cada vez mais importante para prever recaída e modular  decisões terapêuticas pós-indução (Small; Oh; Platanias, 2022).  

A integração de exames laboratoriais clássicos, citometria de fluxo, citogenética  e, sobretudo, análises moleculares por NGS e biomarcadores emergentes vem  transformando o diagnóstico e a estratificação de risco da LMA, viabilizando uma  medicina mais dirigida e baseada no perfil molecular individual do paciente  (Chaudhary et al., 2024; Aziz et al., 2017; Small; Oh; Platanias, 2022; Amantéa et al.,  2025).  

4.3 Terapias tradicionais  

O tratamento convencional da Leucemia Mieloide Aguda (LMA) permanece  centrado na quimioterapia citotóxica, aplicada em fases distintas que envolvem  indução, consolidação e suporte clínico. O objetivo da quimioterapia de indução é  alcançar a remissão completa por meio da erradicação dos blastos leucêmicos  circulantes e medulares. Tradicionalmente, utiliza-se a combinação de citarabina em regime contínuo associado a um antraciclínico, protocolo conhecido como “7+3” (Döhner; Estey; Amadori, 2017).  

Após a remissão, a terapia de consolidação busca eliminar clones residuais e  prevenir recaídas. A citarabina em altas doses constitui o pilar dessa fase, com  diferentes esquemas ajustados conforme idade e status clínico do paciente. Pacientes  de alto risco citogenético ou com resposta insatisfatória podem ser encaminhados ao  transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (Dinardo; Weisdorf, 2020).  

O tratamento de suporte também é parte essencial do manejo da LMA,  envolvendo transfusões de hemocomponentes, antibióticos profiláticos, antifúngicos,  fatores de crescimento hematopoiético e monitoramento rigoroso das complicações  infecciosas e hemorrágicas (Döhner; Estey; Amadori, 2017).  

Apesar dos avanços, os esquemas tradicionais enfrentam limitações  importantes. A toxicidade hematológica e sistêmica restringe seu uso em idosos e em  pacientes com comorbidades, além de impactar na qualidade de vida. Ademais,  mesmo com protocolos consolidados, as taxas de recaída permanecem elevadas,  especialmente em subgrupos de risco adverso. Estudos recentes apontam que  aproximadamente 40–50% dos pacientes recaem após o tratamento convencional, o  que evidencia a necessidade de terapias inovadoras e estratégias individualizadas  (Dinardo; Weisdorf, 2020; Döhner; Estey; Amadori, 2017; Ravandi; Stone, 2019).  

4.4 Avanços terapêuticos recentes  

O tratamento da LMA tem passado por transformações, impulsionadas pela  compreensão mais detalhada de seus mecanismos moleculares. Entre os principais  avanços destacam-se as terapias-alvo, a imunoterapia e o desenvolvimento de  estratégias combinadas e personalizadas, que ampliam as perspectivas de sobrevida  e qualidade de vida dos pacientes.  

No campo das terapias-alvo, inibidores específicos têm demonstrado eficácia  contra mutações recorrentes associadas ao prognóstico desfavorável. Os inibidores  de FLT3, como o midostaurina e o gilteritinibe, mostraram melhora significativa nas  taxas de sobrevida global quando incorporados ao tratamento padrão, especialmente  em pacientes com mutações FLT3-ITD e FLT3-TKD (Stone et al., 2017; Perl et al.,2019). Da mesma forma, os inibidores de IDH1 e IDH2, como ivosidenibe e  enasidenibe, possibilitam a diferenciação celular e têm se consolidado como opções  relevantes em pacientes com mutações específicas nesses genes (Dinardo et al.,  2018; Stein et al., 2017).  

Outro campo promissor é o da imunoterapia, que busca explorar o sistema  imune no combate à LMA. Os inibidores de checkpoints imunológicos, como anti-PD 1 e anti-CTLA-4, ainda em fase de investigação, têm mostrado potencial em  subgrupos selecionados (Davids; Kim, 2019). Estratégias de terapias celulares, como  células CAR-T e células NK modificadas, vêm sendo estudadas como alternativas  inovadoras, com resultados preliminares encorajadores na redução da carga  leucêmica (Ramanujam et al., 2020; Nishida; Saito, 2020).  

Ganham destaque as terapias combinadas e personalizadas, que integram  quimioterapia convencional com agentes-alvo e imunoterapias, visando aumentar a  eficácia e reduzir a resistência terapêutica. Ensaios clínicos recentes apontam que a  combinação de hipometilantes com inibidores de BCL-2, como a associação de  azacitidina e venetoclax, resultou em taxas mais elevadas de resposta completa,  especialmente em pacientes idosos ou inelegíveis para regimes intensivos (Wei et al.,  2019; Di Nardo et al., 2020). Esses avanços apontam para uma transição gradual do  modelo de tratamento universal para abordagens personalizadas, baseadas no perfil  genômico e imunológico de cada paciente.  

4.5 Transplante de células-tronco hematopoiéticas  

O transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) continua sendo uma  das estratégias terapêuticas mais eficazes para pacientes com Leucemia Mieloide  Aguda (LMA), especialmente naqueles com risco intermediário e alto de recaída. O  procedimento consiste na substituição da medula óssea doente por células-tronco  hematopoiéticas saudáveis, geralmente obtidas de um doador compatível,  possibilitando a reconstituição hematológica e imunológica do paciente (Appelbaum,  2019). 

A indicação do TCTH depende de critérios clínicos, biológicos e prognósticos.  Pacientes jovens e com bom desempenho clínico são os principais candidatos ao  transplante alogênico, que se mostrou superior em termos de sobrevida livre de  doença quando comparado a regimes exclusivamente quimioterápicos (Dohner et al.,  2017). Além disso, avanços na tipagem molecular e na estratificação de risco têm  permitido selecionar com maior precisão os pacientes que mais se beneficiam do  procedimento (Cornelissen; Blaise, 2016).  

Apesar de seu impacto positivo, o TCTH ainda enfrenta desafios relevantes.  Entre eles, destacam-se a toxicidade relacionada ao regime de condicionamento, a  doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH), as complicações infecciosas e a  mortalidade associada ao procedimento. Estratégias como o uso de regimes de  condicionamento de intensidade reduzida e a melhoria no suporte clínico têm  contribuído para a redução dessas complicações, ampliando a aplicabilidade do  transplante, inclusive em pacientes mais idosos (Passweg et al., 2019).  

O TCTH permanece como uma abordagem terapêutica fundamental no manejo  da LMA, mas exige constante aprimoramento para equilibrar eficácia e segurança,  além de integração com terapias-alvo e imunoterapias em protocolos combinados.  

5. CONSIDERAÇÕES FINAIS 

A presente revisão demonstrou que o tratamento da Leucemia Mieloide Aguda  tem avançado de forma expressiva, especialmente com a incorporação de terapias alvo, imunoterapias e estratégias combinadas. Os inibidores de FLT3 e IDH1/IDH2,  bem como o uso de venetoclax associado a agentes hipometilantes, representam  marcos importantes na individualização do tratamento, ampliando as possibilidades  terapêuticas para perfis moleculares específicos. De igual modo, as abordagens em  imunoterapia, incluindo bloqueadores de checkpoints e terapias celulares, embora  ainda em fase de consolidação, apontam para um futuro em que o sistema  imunológico terá papel central no manejo da doença.  

Apesar dos progressos alcançados, os desafios persistem. A resistência a  drogas, a toxicidade de algumas modalidades terapêuticas e, sobretudo, o acesso  desigual a essas inovações permanecem como barreiras relevantes para a  universalização dos benefícios observados. Nesse sentido, a pesquisa contínua é imprescindível, tanto para o desenvolvimento de novos agentes quanto para a  compreensão dos mecanismos de escape tumoral que limitam a durabilidade das  respostas.  

Como perspectiva futura, destaca-se a necessidade de maior integração de  biomarcadores moleculares na prática clínica, de forma a orientar decisões  terapêuticas mais precisas e individualizadas. Além disso, a combinação racional  entre terapias tradicionais, terapias-alvo e imunoterapias poderá se consolidar como  a estratégia mais eficaz para otimizar a resposta clínica e reduzir as taxas de recaída.  Por fim, a implementação de políticas que assegurem acesso equitativo às novas  modalidades de tratamento será fundamental para que os avanços científicos se  traduzam, de fato, em benefícios populacionais, reduzindo a mortalidade e  melhorando a qualidade de vida dos pacientes com LMA.  

REFERÊNCIAS  

APPELBAUM, F. R. Hematopoietic cell transplantation for acute myeloid leucemia.  Seminars in Hematology, v. 56, n. 2, p. 118-123, 2019. doi: 10.1053/j.seminhematol.2018.08.003. 

AZIZ, H.; PING, C. Y.; ALIAS, H.; AB MUTALIB, N.-S.; JAMAL, R. Gene mutations as  emerging biomarkers and therapeutic targets for relapsed acute myeloid leukemia.  Frontiers in Pharmacology, v. 8, p. 897, 2017. Disponível em: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fphar.2017.00897/full. Acesso em: 22 set.  2025.  

AMANTÉA, M. C.; et al. CD36 as a marker of acute myeloid leukemia prognosis: a  systematic review. Hematology, Transfusion and Cell Therapy, v. 47, n. 3, p.  103861, 2025. doi: 10.1016/j.htct.2025.103861. Disponível em: https://www.scielo.br/j/htct/a/mVwN87mHkLxTWR7d8d6s9fL/?format=pdf&lang=en.

CHAUDHARY, S.; CHAUDHARY, P.; et al. Acute myeloid leukemia and next generation sequencing panels for diagnosis: a comprehensive review. Journal of  Pediatric Hematology/Oncology, v. 46, n. 3, p. 125–137, 2024. doi:  10.1097/MPH.0000000000002840. Disponível em: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10956683/. Acesso em: 22 set. 2025.  

CORNELISSEN, J. J.; BLAISE, D. Hematopoietic stem cell transplantation for  patients with AML in first complete remission. Blood, v. 127, n. 1, p. 62-70, 2016. doi:  10.1182/blood-2015-07-604512. 

DAVIDS, M. S.; KIM, H. T. Checkpoint inhibition in acute myeloid leukemia: progress  and challenges. Current Hematologic Malignancy Reports, v. 14, p. 377-385, 2019.  doi: 10.1007/s11899-019-00528-8.  

DOHNER, H. et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2017 ELN  recommendations from an international expert panel. Blood, v. 129, n. 4, p. 424-447,  2017. doi: 10.1182/blood-2016-08-733196.  

DINARDO, C. D. et al. Durable remissions with ivosidenib in IDH1-mutated relapsed  or refractory AML. New England Journal of Medicine, v. 378, n. 25, p. 2386-2398,  2018. doi: 10.1056/NEJMoa1716984.  

DINARDO, C. D.; WEISDORF, D. Quimioterapia tradicional e transplante na  leucemia mieloide aguda. Hematology/Oncology Clinics of North America, v. 34, n. 1,  p. 1-15, 2020. doi: 10.1016/j.hoc.2019.09.001.  

DI NARDO, C. D. et al. Azacitidine and venetoclax in previously untreated acute  myeloid leukemia. New England Journal of Medicine, v. 383, n. 7, p. 617-629, 2020.  doi: 10.1056/NEJMoa2012971.  

DÖHNER, H.; ESTEY, E.; AMADORI, S. et al. Diagnosis and management of AML in  adults: 2017 ELN recommendations from an international expert panel. Blood, v. 129,  n. 4, p. 424-447, 2017. doi: 10.1182/blood-2016-08-733196.  

FREITAS, T. R. S. et al. Acute Myeloid Leukemia: analysis of epidemiological profile  and survival rate. Jornal de Pediatria, Porto Alegre, v. 92, n. 5, p. 476-483, 2016.  Disponível em: https://www.scielo.br/j/jped/a/t699nRVd3TQcMtKfNmPZLYm/?format=pdf&lang=pt.  Acesso em: 22 set. 2025.  

HAEMATOLOGICA. The clinical impact of the molecular landscape of acute myeloid  leukemia. Haematologica, v. 108, n. 12, p. 3179-3191, 2023. Disponível em:  https://haematologica.org/article/view/10945. Acesso em: 22 set. 2025.  

KARGER. Pathophysiology of Acute Myeloid Leukemia. Acta Haematologica, v.  147, n. 2, p. 229-241, 2024. Disponível em: https://karger.com/aha/article/147/2/229/895764/Pathophysiology-of-Acute-Myeloid Leukemia. Acesso em: 22 set. 2025.  

NATIONAL CANCER INSTITUTE (SEER). Cancer Stat Facts: Leukemia — Acute  Myeloid Leukemia (AML). Bethesda, MD: National Cancer Institute. Atualizado  (s/d). Disponível em: https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html.  

NISHIDA, T.; SAITO, Y. CAR-T and NK cell therapy in AML: recent advances and  future perspectives. Frontiers in Oncology, v. 10, p. 1429, 2020. doi:  10.3389/fonc.2020.01429.  

PASSWEG, J. R. et al. Hematopoietic stem cell transplantation in Europe: recent  trends and current statistics. Bone Marrow Transplantation, v. 54, n. 6, p. 757-767,  2019. doi: 10.1038/s41409-019-0465-9. 

PERL, A. E. et al. Gilteritinib or chemotherapy for relapsed or refractory FLT3- mutated AML. New England Journal of Medicine, v. 381, n. 18, p. 1728-1740,  2019. doi: 10.1056/NEJMoa1902688.  

RAVANDI, F.; STONE, R. M. Acute myeloid leukemia: 2019 update on diagnosis,  risk-stratification and management. American Journal of Hematology, v. 94, n. 11,  p. 1266-1287, 2019. doi: 10.1002/ajh.25691.  

RAMANUJAM, R. et al. Cellular immunotherapy in acute myeloid leukemia: progress  and prospects. Hematological Oncology, v. 38, n. 6, p. 775-786, 2020. doi:  10.1002/hon.2775.  

STEIN, E. M. et al. Enasidenib in mutant IDH2 relapsed or refractory acute myeloid  leukemia. Blood, v. 130, n. 6, p. 722-731, 2017. doi: 10.1182/blood-2017-04-779405.  

STONE, R. M. et al. Midostaurin plus chemotherapy for acute myeloid leukemia with  a FLT3 mutation. New England Journal of Medicine, v. 377, n. 5, p. 454-464, 2017.  doi: 10.1056/NEJMoa1614359.  

SILVA, J. F.; LIMA, P. R.; SOUZA, M. A. Perfil epidemiológico de pacientes com  leucemia mieloide aguda: uma revisão integrativa. Revista Saúde (Santa Maria), v.  47, n. 1, p. 1-15, 2021. Disponível em: https://periodicos.ufsm.br/revistasaude/article/view/64519/pdf. Acesso em: 22 set.  2025.  

SMALL, S.; OH, T. S.; PLATANIAS, L. C. Role of biomarkers in the management of  acute myeloid leukemia. International Journal of Molecular Sciences, v. 23, n. 23,  art. 14543, 2022. doi: 10.3390/ijms232314543. Disponível em: https://www.mdpi.com/1422-0067/23/23/14543.

VERYWELL HEALTH. Acute Myeloid Leukemia Survival Rates and Outlook:  How Age, AML Type, and Response to Treatment Impact Survival. Atualizado  em 30 jun. 2025. Disponível em: https://www.verywellhealth.com/acute-myeloid leukemia-survival-rates-5208865.  

WEI, A. H. et al. Venetoclax combined with low-dose cytarabine for previously  untreated patients with acute myeloid leukemia: results from a phase 1b/2 study.  Journal of Clinical Oncology, v. 37, n. 15, p. 1277-1284, 2019. doi:  10.1200/JCO.18.01600.


1Artigo apresentado ao curso de Medicina do Centro Universitário São Lucas Porto Velho, ANO, como  pré-requisito para conclusão do curso, sob orientação de xxxxxxxxxxxx.
2Graduando em Medicina no Centro Universitário São Lucas Porto Velho, ANO. E-mail: xxxxxxxxx.
3Graduando em Medicina no Centro Universitário São Lucas Porto Velho, ANO. E-mail: xxxxxxxxx.
4Graduando em Medicina no Centro Universitário São Lucas Porto Velho, ANO. E-mail: xxxxxxxxx.
5Graduando em Medicina no Centro Universitário São Lucas Porto Velho, ANO. E-mail: xxxxxxxxx.
6Professor(a) do curso de Medicina do Centro Universitário São Lucas Porto Velho. E-mail: xxxxxxxxx.